Was ist FABHALTA®?

FABHALTA® wird angewendet:

• als Monotherapie bei Erwachsenen zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), einer Krankheit, bei der das Immunsystem (das natürliche Abwehrsystem des Körpers) rote Blutkörperchen angreift und beschädigt. FABHALTA® wird bei Erwachsenen angewendet, die eine Anämie (niedrige Anzahl roter Blutkörperchen) aufweisen, die durch die Auflösung ihrer roten Blutkörperchen verursacht wird.
• bei Erwachsenen zur Behandlung von Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G)
  • zusammen mit einem Renin-Angiotensin-System-Inhibitor (RAS-Inhibitor) oder
  • allein, wenn ein RAS-Inhibitor nicht ausreichend wirkt oder nicht verwendet werden kann.

Der Wirkstoff in FABHALTA®, Iptacopan, zielt auf ein Protein namens Faktor B ab, das an einem Teil des körpereigenen Immunsystems, dem so genannten „Komplementsystem“, beteiligt ist. Iptacopan gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, den so genannten Komplementinhibitoren, die durch Blockierung bestimmter Teile des Komplementsystems wirken.

Was geschieht bei PNH?

Die roten Blutkörperchen werden durch Ihr Komplementsystem in einem Prozess zerstört, der Hämolyse genannt wird. Die Hämolyse verursacht einen niedrigen Hämoglobinspiegel (Anämie), der zu Müdigkeit (Fatigue), Funktionsstörungen, Schmerzen, Bauchschmerzen, dunklem Urin, Kurzatmigkeit, Schluckbeschwerden, Impotenz und Blutgerinnseln führt.

Wie funktioniert FABHALTA® bei PNH?

Indem es sich an das Faktor-B-Protein bindet und es blockiert, verringert FABHALTA® die Aktivität des Komplementsystems und kann die Zerstörung roter Blutkörperchen verhindern. Dieses Arzneimittel erhöht nachweislich den Hämoglobinwert auf ein normales Niveau (verringert die Anämie) und kontrolliert andere Symptome von PNH, wie z. B. Müdigkeit und die Notwendigkeit von Transfusionen.

Was geschieht bei C3G?

Bei Patienten mit C3G ist das Komplementsystem überaktiv, was zu Ablagerungen von C3 in den Glomeruli (einem Teil der Nieren) führt und Entzündungen und Fibrose (Vernarbung und Verdickung des Gewebes) verursacht. Infolgedessen haben Patienten mit C3G häufig hohe Eiweißkonzentrationen im Urin (Proteinurie) und eine fortschreitende Verschlechterung der Nierenfunktion im Laufe der Zeit.

Wie funktioniert FABHALTA® bei C3G?

FABHALTA® kann die Ablagerung von C3 in den Nieren verringern, indem es sich an das Faktor-B-Protein bindet und es blockiert. Dies trägt dazu bei, den Eiweißgehalt im Urin zu senken und die Nierenfunktion zu stabilisieren.

Die empfohlene Dosis beträgt eine Kapsel (200 mg) zweimal täglich, einmal morgens un einmal abends. Schlucken Sie die Kapsel mit einem Glas Wasser.

FABHALTA® kann mit oder ohne Nahrung eingenommen werden.

Es ist wichtig, dass Sie keine Dosis vergessen. Die Einnahme von FABHALTA® zur gleichen Tageszeit hilft Ihnen, sich an die Einnahme Ihres Arzneimittels zu erinnern. Es ist wichtig, dass Sie FABHALTA® gemäß den Anweisungen Ihres Arztes einnehmen. Dies ist wichtig für Patienten mit PNH, um das Risiko einer Auflösung der roten Blutkörperchen aufgrund von PNH zu verringern.

Beenden Sie die Einnahme von FABHALTA® nicht ohne Rücksprache mit Ihrem behandelnden Arzt.

Was ist, wenn ich die Einnahme von FABHALTA® vergessen habe?

Wenn Sie eine oder mehrere Dosen vergessen haben, nehmen Sie eine Dosis von FABHALTA® so schnell wie möglich eine Dosis von FABHALTA® ein (auch wenn es kurz vor der nächsten geplanten Dosis ist). Dann nehmen Sie die nächste Dosis zur üblichen Zeit ein.

Wenn Sie PNH haben und mehrere Dosen hintereinander vergessen haben?

Wenden Sie sich an Ihren Arzt, der Sie möglicherweise auf Anzeichen einer Auflösung der roten Blutkörperchen überwachen wird.

Was ist, wenn ich zu viel FABHALTA® eingenommen habe?

Wenn Sie versehentlich zu viele Kapseln eingenommen haben oder wenn jemand anderes versehentlich Ihr Arzneimittel eingenommen hat, wenden Sie sich sofort an Ihren behandelnden Arzt oder das Pflegepersonal.

Infektionsrisiko

FABHALTA® verringert die körpereigene Abwehr gegen Infektionen, insbesondere die Aktivität des Komplementsystems, was das Risiko für bestimmte schwere Infektionen erhöhen kann.

Dazu gehören Infektionen, die durch bestimmte Arten von Bakterien verursacht werden, die als “bekapselte Bakterien” bezeichnet werden. Beispiele hierfür sind Neisseria meningitidis (Bakterien, die eine Meningokokken-Erkrankung verursachen, einschließlich schwerer Hirnhautund Blutinfektionen), Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae Typ B.

Von diesen Bakterien verursachte Infektionen befallen Nase, Rachen und Lunge oder die Auskleidung des Gehirns und können sich über das Blut im gesamten Körper ausbreiten. Schwere bakterielle Infektionen können schnell lebensbedrohlich werden und zum Tod führen, wenn sie nicht frühzeitig erkannt und behandelt werden.

Die Anzeichen und Symptome einer schweren Infektion, auf die Sie achten müssen, sind:

Fieber

• Mit oder ohne Frösteln oder Schüttelfrost
• Mit Kopfschmerzen
• Mit Ausschlag
• Mit Brustschmerzen und Husten
• Mit Atemnot/schneller Atmung
• Mit beschleunigtem Herzschlag

Kopfschmerzen

• Mit Übelkeit oder Erbrechen
• Mit steifem Nacken oder Rücken

Verwirrtheit

Muskelschmerzen am ganzen Körper mit grippeähnlichen Symptomen

Feuchtkalte Haut

Lichtempfindliche Augen

Wenden Sie sich an Ihren behandelnden Arzt, wenn Sie eines der oben genannten Anzeichen und Symptome verspüren, und suchen Sie unverzüglich das nächste Krankenhaus auf.

Tragen Sie Ihre Sicherheitskarte bei sich und legen Sie sie vor, wenn die kontaktierte medizinische Fachkraft nicht diejenige ist, die an Ihrer Behandlung beteiligt ist.

Prophylaktische Impfungen oder antibiotische Behandlung

Impfungen verringern das Risiko für bestimmte schwere bakterielle Infektionen.

Ihr behandelnder Arzt wird Sie darüber informieren, welche Impfungen Sie vor Beginn der Behandlung mit FABHALTA® benötigen. Möglicherweise benötigen Sie eine zusätzliche Antibiotikabehandlung, um eine Infektion zu verhindern.

Folgende Impfstoffe müssen Sie erhalten:

• Impfstoff gegen Meningokokken
• Pneumokokken-Impfstoff

Impfung, die Sie erhalten können:

• Impfstoff gegen Haemophilus influenzae Typ B

Diese Impfstoffe können Sie vor schweren Krankheiten wie Meningitis, Lungenentzündung und Sepsis schützen. Um den bestmöglichen Schutz zu gewährleisten, sind mehrere Impfungen erforderlich.

Auch wenn Sie diese Impfungen bereits erhalten haben, wird Ihr behandelnder Arzt Sie beraten, ob Sie die gleiche Impfung erneut erhalten müssen oder ob Sie vor Beginn der Behandlung eine Auffrischungsimpfung benötigen.

Sie müssen alle diese Impfungen mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit FABHALTA® erhalten haben.

Wenn eine Impfung in dieser Zeit nicht möglich ist, wird Ihnen Ihr Arzt Antibiotika verschreiben, um das Risiko einer bakteriellen Infektion zu verringern. Sie erhalten FABHALTA® nur, wenn Ihr Arzt oder Apotheker bestätigt, dass Sie die richtigen Impfungen oder Antibiotika erhalten.

Zur Vorbeugung schwerer Infektionen ist es wichtig, dass Ihre Impfungen auf aktuellem Stand sind. Ihr Arzt wird dafür sorgen, dass Sie bei Bedarf geimpft werden. Bitte beachten Sie, dass Impfungen das Risiko schwerer Infektionen verringern, sie aber nicht vollständig verhindern können.

Risiko einer Hämolyse nach Absetzen von FABHALTA® bei PNH-Patienten

Das Absetzen von FABHALTA® kann das Risiko eines schweren Abbaus roter Blutkörperchen (Hämolyse) erhöhen. Es ist wichtig, dass Sie sich an das verordnete Behandlungsschema halten.

Die Anzeichen und Symptome einer Hämolyse, auf die Sie achten müssen, sind:

Suchen Sie sofort einen Arzt auf, wenn Sie Anzeichen oder Symptome einer Hämolyse bemerken.

Wenn Sie die Einnahme von FABHALTA® beenden wollen, sprechen Sie mit Ihrem behandelnden Arzt, bevor Sie die Behandlung abbrechen. Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, holen Sie diese so schnell wie möglich nach, auch wenn es kurz vor der nächsten Dosis ist.

Wie sollte ich Nebenwirkungen melden?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Wenn Sie eine der in der Packungsbeilage aufgeführten Nebenwirkungen oder eine andere Nebenwirkungen haben, einschließlich Infektionen oder schwerer Hämolyse (im Falle einer PNH), melden Sie diese bitte sofort einem Arzt.

Sie können Nebenwirkungen auch direkt anzeigen:

Belgien
Föderalagentur für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte www.afmps.be
Abteilung Vigilanz:
Website: www.notifieruneffetindesirable.be
E-Mail: [email protected]

Luxemburg
Centre Régional de Pharmacovigilance de Nancy oder
Abteilung Pharmazie und Medikamente (Division de la
pharmacie et des médicaments) der Gesundheitsbehörde in
Luxemburg
Website : www.guichet.lu/pharmakovigilanz

Eine Unbedenklichkeitsstudie nach der Zulassung (PASS) ist eine Studie, die nach der Zulassung eines Arzneimittels durchgeführt wird und darauf abzielt, weitere Informationen über die Langzeitsicherheit eines Arzneimittels zu sammeln. Für FABHALTA® werden die Daten für die PASS in ausgewählten Gesundheitszentren in Europa und anderen Ländern erhoben.

Wenn Ihr medizinisches Team an einer organisierten Datenerhebung über FABHALTA® teilnimmt, wird es Sie darüber informieren und Ihnen umfassende Informationen über die Studie bereitstellen.

Sie haben die Möglichkeit, durch Unterzeichnung eines Formulars Ihre Zustimmung zur Weitergabe Ihrer Daten zu geben. Wenn Sie sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden, wird Ihr medizinisches Team oder das Pflegepersonal einige Ihrer medizinischen Daten erheben, einschließlich Ihrer Diagnose, Behandlung und Krankengeschichte sowie unerwünschter Ereignisse während der Behandlung.

Ihre Teilnahme ist völlig freiwillig, und alle Daten, die Sie direkt oder indirekt identifizieren könnten, werden anonymisiert. Außerdem können Sie Ihre Einwilligung jederzeit widerrufen.

Anämie (Blutarmut)
Niedriger Gehalt an roten Blutkörperchen im Blut. Anämie wird durch Messung des Hämoglobinspiegels im Blut diagnostiziert. Hämoglobinwerte über 12 g/dL gelten für Frauen als normal, während über 13 g/dL für Männer als normal gelten.

C3 (Komplementkomponente 3)
Ein Bluteiweiß, das im normal funktionierenden Immunsystem eine zentrale Rolle spielt.

C3-Glomerulopathie
Eine seltene komplementvermittelte Nierenerkrankung, bei der sich Eiweiß in den Nieren ansammelt und Schäden verursacht.

Faktor B
Ein Protein, das die Aktivität des Komplementsystems erhöht.

Hämoglobin
Ein Protein in den roten Blutkörperchen, das Sauerstoff durch den Körper transportiert.

Hämoglobinurie
Hohe Mengen an Hämoglobin im Urin.

Hämolyse
Abbau der roten Blutkörperchen.

Hemmer des Renin-Angiotensin-Systems (RAS-Hemmer)
Eine Klasse von Medikamenten, die Erkrankungen wie Bluthochdruck und Herzinsuffizienz behandeln. Dazu blockieren sie die Wirkung des Renin-Angiotensin-Systems (RAS), eines Hormonsystems, das den Blutdruck und den Flüssigkeitsgehalt im Körper reguliert.Rote Blutkörperchen Blutkörperchen, die den Sauerstoff von der Lunge in den restlichen Körper transportieren.

Immunsystem
Ein komplexes Netzwerk von Organen, Zellen und Proteinen, das den Körper gegen Infektionen und Krankheiten schützt.

Komplementinhibitoren
Arzneimittel, die die Aktivität des Komplementsystems, ein Teil des Immunsystems, verringern.

Komplementsystem
Ein Teil des Immunsystems, der bei der Bekämpfung von Infektionen und der Beseitigung geschädigter Zellen hilft.

Kortikosteroid
Ein entzündungshemmendes Medikament.

Lungenentzündung
Eine schwere Infektion einer oder beider Lungenflügel.

Meningitis (Hirnhautentzündung)
Eine schwerwiegende Infektion der schützenden Membranen, die das Gehirn und das Rückenmark umgeben (Hirnhäute), die einen steifen Nacken und Kopfschmerzen und Fieber verursacht.

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Eine seltene und schwere Blutkrankheit, bei der die roten Blutkörperchen leichter abgebaut werden, was zu Blutarmut und anderen Komplikationen führt.

Protein
Große Moleküle, die im Körper verschiedene Aufgaben erfüllen, z. B. Aufbau und Reparatur von Gewebe, Enzyme und Hormone.

Proteinurie
Hoher Proteingehalt im Urin.

Rote Blutkörperchen
Blutkörperchen, die den Sauerstoff von der Lunge in den restlichen Körper transportieren.

Sepsis
Eine Blutinfektion, die das körpereigene Immunsystem auf Hochtourenlaufen lässt und lebensbedrohlich sein kann.

Thrombose
Wenn sich in gesunden Blutgefäßen Blutgerinnsel bilden, die den normalen Blutfluss blockieren können.