Wat is FABHALTA®?

FABHALTA® wordt gebruikt als enige middel (monotherapie) bij volwassenen voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) met bloedarmoede (weinig rode bloedcellen) doordat rode bloedcellen worden afgebroken.

De werkzame stof in FABHALTA®, iptacopan, richt zich op een eiwit met de naam Factor B. Dit eiwit is betrokken bij een deel van het immuunsysteem van het lichaam dat het “complementsysteem” wordt genoemd. Iptacopan hoort bij de groep geneesmiddelen die complementremmers worden genoemd. Ze werken door specifieke delen van het complementsysteem te blokkeren. Zo voorkomt FABHALTA® dat het immuunsysteem van uw lichaam uw rode bloedcellen vernietigt.

Wat gebeurt er bij PNH?

De rode bloedcellen worden vernietigd door uw complementsysteem in een proces dat hemolyse wordt genoemd. Hemolyse veroorzaakt een laag hemoglobinegehalte (bloedarmoede) met tot gevolg: moe zijn, moeite hebben met functioneren, pijn, pijn in de maag (buik), donkere urine, benauwd zijn, moeite hebben met slikken, geen stijve penis krijgen bij seksuele opwinding (impotentie) en bloedstolsels (trombose).

Hoe werkt FABHALTA®?

Door zich te hechten aan het Factor B-eiwit en het zo te blokkeren, vermindert FABHALTA® de activiteit van het complementsysteem en kan het voorkomen dat rode bloedcellen worden vernietigd. Het is aangetoond dat dit geneesmiddel het hemoglobinegehalte tot normale niveaus verhoogt (bloedarmoede vermindert) en andere symptomen van PNH onder controle houdt, zoals vermoeidheid en de noodzaak van transfusies.

De aanbevolen dosering is 200 mg (1 capsule) in te nemen via de mond, 2 keer per dag (1 keer in de ochtend en 1 keer in de avond). Slik de capsule door met een glas water.

FABHALTA® kan met of zonder eten worden ingenomen.

Het is belangrijk om geen enkele dosis te vergeten. Neem FABHALTA® iedere dag op hetzelfde tijdstip in. Zo onthoudt u gemakkelijker wanneer u het geneesmiddel moet innemen. Het is belangrijk dat u FABHALTA® inneemt volgens het advies van uw arts. Zo wordt het risico dat rode bloedcellen worden afgebroken, lager.

Stop niet met het innemen van FABHALTA® zonder eerst met uw arts te overleggen.

Wat als ik FABHALTA® vergeet in te nemen?

Bent u een dosis of meerdere doses vergeten? Neem dan één dosis FABHALTA® in zodra u zich dat herinnert (zelfs als dat kort voor de volgende geplande dosis is). Neem de volgende dosis op het gebruikelijke tijdstip.

Bent u meerdere doses achter elkaar vergeten? Neem dan contact op met uw arts. Uw arts kan beslissen u te controleren op klachten die horen bij de afbraak van rode bloedcellen.

Wat als ik te veel FABHALTA® heb ingenomen?

Heeft u per ongeluk te veel capsules ingenomen of heeft iemand anders per ongeluk uw geneesmiddel ingenomen? Neem dan direct contact op met uw arts of verpleegkundige.

Risico op infecties

FABHALTA® vermindert de afweer van uw lichaam tegen infecties. Meer specifiek vermindert FABHALTA® de activiteit van het complementsysteem, wat het risico op bepaalde erge infecties kan verhogen.

Dit omvat infecties veroorzaakt door specifieke soorten bacteriën die “ingekapselde bacteriën” worden genoemd. Voorbeelden hiervan zijn Neisseria meningitidis (bacteriën die meningokokkenziekte veroorzaken, waaronder erge infectie van het hersenvlies en het bloed), Streptococcus pneumoniae (bacteriën die pneumokokkenziekte veroorzaken, waaronder infectie van de longen, oren en bloed) en Haemophilus influenzae Type B.

Infecties veroorzaakt door deze bacteriën tasten de neus, keel en longen of de omhulling van de hersenen aan en kunnen zich via het bloed in het lichaam verspreiden. Erge bacteriële infecties kunnen snel levensbedreigend worden en tot de dood leiden als ze niet vroeg geïdentificeerd en behandeld worden

De tekenen en symptomen van een ernstige infectie waar u op moet letten zijn:

Koorts

• Met of zonder rillingen
• Met hoofdpijn
• Met huiduitslag
• Met pijn op de borst en hoesten
• Met benauwd zijn/snel ademhalen
• Met hoge hartslag

Hoofdpijn

• Met misselijk zijn of overgeven
• Met stijve nek of stijve rug

In de war zijn

Lichaamspijn met klachten die op griep lijken

Klamme huid

Uw ogen zijn gevoelig voor licht

Neem contact op met uw behandelende arts als u een van de bovenstaande tekenen en symptomen ervaart en zoek direct medische hulp in het dichtstbijzijnde ziekenhuis.

Draag uw veiligheidskaart bij u en toon deze als de beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg die u gecontacteert hebt niet degene is die betrokken is bij uw PNH-behandeling.

Preventieve vaccinaties of antibioticakuur

Vaccinaties verminderen het risico op bepaalde erge bacteriële infecties.

Uw behandelende arts zal u informeren over welke vaccinaties u nodig heeft voordat u begint met de behandeling met FABHALTA®. Mogelijk heeft u een aanvullende antibioticabehandeling nodig om infecties te voorkomen.

Vaccins die u moet krijgen zijn:

• Meningokokken vaccin
• Pneumokokken vaccin

Vaccin dat u kunt krijgen:

• Vaccin tegen Haemophilus influenzae type B

Deze vaccins kunnen u beschermen tegen ernstige ziekten zoals meningitis, longontsteking en sepsis. Er zijn meerdere verschillende vaccinaties nodig om de meeste bescherming te bieden.

Ook als u deze vaccinaties al eerder heeft gehad, zal uw behandelende arts u adviseren of u dezelfde vaccinatie opnieuw moet krijgen of dat u boostervaccinaties nodig heeft voordat u met de behandeling begint. 

U moet al deze vaccinaties minimaal 2 weken voordat u begint met de behandeling met FABHALTA® krijgen.

Als vaccinatie in deze tijd niet mogelijk is, zal uw arts antibiotica voorschrijven om de kans op het ontwikkelen van bacteriële infecties te verkleinen. U krijgt alleen FABHALTA® als uw arts of apotheker bevestigt dat u de juiste vaccinaties of antibiotica krijgt.

Om erge infecties te helpen voorkomen, is het belangrijk dat uw vaccinaties up-to-date zijn. Uw arts zal ervoor zorgen dat u indien nodig opnieuw wordt gevaccineerd. Houd er rekening mee dat vaccinaties de kans op het ontwikkelen van erge infecties verkleinen, maar niet volledig voorkomen.

Risico op afbraak van rode bloedcellen (hemolyse) na stopzetting van FABHALTA®

Stopzetting van FABHALTA® kan het risico op ernstige afbraak van rode bloedcellen (hemolyse) verhogen. Het is belangrijk dat u zich aan uw voorgeschreven behandelingsregime houdt.

De tekenen en symptomen van hemolyse waar u op moet letten zijn:

Zoek onmiddellijk medische hulp als u tekenen of symptomen van hemolyse opmerkt.

Als u wilt stoppen met FABHALTA®, neem dan contact op met uw behandelende arts voordat u de behandeling staakt. Als u een dosis bent vergeten, neem deze dan zo snel mogelijk in, zelfs als dat kort voor de volgende geplande dosis is.

Hoe moet ik bijwerkingen melden?

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken.

Als u één van de in de bijsluiter vermelde bijwerkingen of andere bijwerkingen heeft, waaronder infecties of ernstige hemolyse, meld deze dan onmiddellijk aan een zorgverlener.

U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via: Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten, www.fagg.be , Afdeling Vigilantie: Website: www.eenbijwerkingmelden.be , e-mail: [email protected]

Een veiligheidsstudie na vergunning (Post Authorisation Safety Study, PASS) is een onderzoek dat wordt uitgevoerd nadat een geneesmiddel is goedgekeurd en tot doel heeft verdere gegevens te verzamelen over de veiligheid van een geneesmiddel op de lange termijn. Voor FABHALTA® zullen gegevens voor de PASS worden verzameld bij geselecteerde gezondheidszorgcentra in Europa en andere landen.

Als uw zorgteam deelneemt aan een georganiseerde gegevensverzameling over FABHALTA® zullen zij u hierover inlichten en u uitgebreid informeren over het onderzoek.

U krijgt de optie om uw toestemming te geven voor het delen van uw gegevens door een formulier te ondertekenen. Als u ervoor kiest om deel te nemen, zal uw zorgteam of verpleegkundige een deel van uw medische informatie verzamelen, waaronder uw diagnose, behandeling en medische geschiedenis, en bijwerkingen tijdens de behandeling.

Uw deelname is volledig vrijwillig, en alle gegevens die u mogelijk direct of indirect kunnen identificeren, worden anoniem gemaakt. Bovendien kunt u uw toestemming op elk gewenst moment intrekken.

Anemie (bloedarmoede)
Een laag gehalte aan rode bloedcellen in het bloed. Anemie wordt vastgesteld door het hemoglobinegehalte in het bloed te meten. Een hemoglobinegehalte van meer dan 12 g/dl wordt als normaal beschouwd voor vrouwen, terwijl meer dan 13 g/dl als normaal wordt beschouwd voor mannen.

Complementremmers
Geneesmiddelen die de activiteit van het complementsysteem, een onderdeel van het immuunsysteem, verminderen.

Complementsysteem
Een onderdeel van het immuunsysteem dat helpt bij het bestrijden van infecties en het verwijderen van beschadigde cellen.

Hemoglobine
Een eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam transporteert.

Hemoglobinurie
Grote hoeveelheden hemoglobine in de urine.

Hemolyse
Afbraak van rode bloedcellen.

Factor B
Een eiwit dat de activiteit van het complementsysteem verhoogt.

Meningitis (Hersenvliesontsteking)
Een ernstige infectie van de beschermende vliezen die de hersenen en het ruggenmerg (hersenvliezen) omringen, die een stijve nek, hoofdpijn en koorts veroorzaakt.

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
Een zeldzame en ernstige bloedziekte waarbij rode bloedcellen gemakkelijker afbreken, wat leidt tot bloedarmoede en andere complicaties.

Longontsteking
Een ernstige infectie van een of beide longen.

Eiwit
Grote moleculen die verschillende rollen in het lichaam hebben, waaronder het opbouwen en repareren van weefsels, enzymen en hormonen.

Rode bloedcellen
Bloedcellen die zuurstof van de longen naar de rest van het lichaam transporteren.

Sepsis
Een infectie van het bloed die ervoor zorgt dat het immuunsysteem van het lichaam in overdrive gaat en levensbedreigend kan zijn.

Trombose
Wanneer zich bloedstolsels vormen in gezonde bloedvaten, die de normale bloedstroom kunnen blokkeren.